Амикус Обновления Терапии Migalastat Наркотиков





--- Компания GoPro ожидает 1-й квартал выручка на верхнем конце предыдущего прогноза


--- Сейчас не время для рискованных "мусорных" облигаций -режим'ы ридер

Записки Amicus Therapeutics Іпсбыл. (Фолд) объявила о положительных обновления для своего migalastat Galafold препарат для лечения болезни Фабри в 2017 Всемирный симпозиум в Сан-Диего.
В городе Крэнбери, Нью-Джерси, компания биотехнологии с наркотиками, устный низкомолекулярных фармакологических шаперонов с HCl migalastat, называется Galafold (migalastat), был оценен в новую фазу 3 ретроспективный анализ. Результаты показали корреляцию между использованием Galafold и уменьшение субстрата болезни и диареи у больных Фабри.
В плацебо-по сравнению исследования, использование migalastat препарата приводит к статистически достоверному снижению комбинированной конечной точки субстрат болезни, который был связан с улучшением симптомов диареи. Восемьдесят три процента пациентов, получавших migalastat сообщила о положительных результатах, по сравнению с 33% пациентов, получавших плацебо. Плацебо-это вещество, которое имеет терапевтический эффект, и используется в качестве контроля при тестировании новых лекарств.
Препарат одобрен в Европе, но не США
В то время как препарат уже одобрен и продается в Европейском регионе под названием Galafold, он еще не был утвержден п. С. Пищевых продуктов и медикаментов (FDA). П. С. приходится около 25% мирового рынка Фабри, и Амикус пытается поддерживать полный U. С. утверждения, подтверждающих клинические преимущества препарата с помощью таких исследований. Он рассчитывает начать исследование желудочно-кишечного (GI) в 35 Фабри пациентов в этом году.
Результаты фабри болезнь патологическое накопление жировое вещество globotriaosylceramide в стенках кровеносных сосудов во всем организме человека. Это обусловлено наследственным дефицитом фермента Альфа-галактозидазы а, функцией которого является, чтобы сломать globotriaosylceramide предотвращения отложений. Более чем 50% пациентов с болезнью Фабри иметь желудочно-кишечные симптомы, включая диарею, боль в животе, запор, тошнота, рвота. Заболевание приводит к поражению внутренних органов и другие проблемы, включая боль, почечная недостаточность, болезни сердца, инсульт..
Migalastat работ по стабилизации собственных дисфункциональных организма фермент, который помогает в расчистке накоплении болезнетворные вещества. Последние результаты укрепления перспектив наркотиков, он оказывает положительное влияние на важным симптомом желудочно-кишечного тракта в Фабри.
В Европе, препарат получил продажи $2. 3 млн. в третьем квартале 2016 года, и имеет конкуренцию с Шир ПЛК ((ШПГ) Replagel и Санофи сны) Fabrazyme. Как и в предыдущем докладе, консультант рассчитывает инициировать судебный процесс регистрации в 2017 году в U. С. с данных испытаний ожидается в 2019 году ожидается запуск препарата в 2020 году. (См. также, Амикус Фабри лекарственная болезнь затягивается до 2020 года. )




Комментарии


Ваше имя:

Комментарий:

ответьте цифрой: дeвять + пять =



Амикус Обновления Терапии Migalastat Наркотиков Амикус Обновления Терапии Migalastat Наркотиков